Gen terapisi bilimi nihayet yaşlanıyor gibi görünüyor, çünkü bu güçlü teknoloji, genetik hastalıkları tedavi etmesi en zor olanlara yardımcı olabileceği bir noktaya ulaştı. Bir dizi hastalık için genel tıbbi kullanım için onaylanması yakın görünüyor. Aslında, Avrupa İlaç Derneği ilk gen tedavisi ilacını çoktan onayladı.
Bununla birlikte, bugüne kadarki tüm örnekler ve denemeler şunları içerir: somatik hücre tedavisi. Yani sadece hastadaki hücrelerin genetiğini değiştirirler. germ hattı sperm veya yumurta hücreleri.
Germline Gen Terapisi Endişeleri
Germ hattı hücrelerindeki gen terapisi birçok tartışmaya yol açar çünkü herhangi bir değişiklik kalıtsal hale gelir (çünkü soy manipüle edilmiş DNA'yı alır). Bu, örneğin, balon çocuğa neden olan genetik bir kusuru düzeltmeyi mümkün kılar. hastadaki sendromu, ancak sonraki nesillerde kusuru kalıcı olarak ortadan kaldırmak için aile. Bu örnek nispeten nadir görülen bir genetik hastalıktır, ancak Huntington hastalığı veya Duchenne gibi pek çok başka hastalık da vardır. daha yaygın olan ve teorik olarak bu rahatsızlıklardan muzdarip ailelerde ortadan kaldırılabilen kas distrofisi.
Bir ailede bir hastalığı tamamen ortadan kaldırmak olağanüstü bir fayda olsa da, endişe, öngörülemeyen bir şey olursa (bazılarına bulaşan lösemi gibi). Gen terapisi yaklaşımı kullanılarak bir bağışıklık yetersizliği sendromu için tedavi edilen ilk çocuk grubunun), genetik problem geleceğin doğmamış çocuklarına aktarılır. nesiller. Gen tedavisi germ hattı hatalarının veya yan etkilerin gelecek nesillere yayılmasına ilişkin endişe, germ hattı gen terapisi ile ilgili herhangi bir düşünceyi durduracak kadar ciddi, ancak hatalar tek sorun.
Genetik İyileştirmeler Artık Bir Sorun Değil
Başka bir endişe, bu tür bir manipülasyonun, genlerin eklenmesi olasılığını açabileceğidir Zeka artışı, uzun olma eğilimi ve hatta belirli göz gibi algılanan faydalı özellikler renkler. Bununla birlikte, bu teknolojiyi genetik geliştirmeler için kullanma konusundaki ahlaki endişe, bilimin yeterince sağlam bir sağlamasına sahip olmadığı için acil bir pratik soru değildir. Bu tür karmaşık özelliklerin çoğunda yer alan genetiğin kavranması, gen terapisi yaklaşımlarının herhangi birini bu konuda uygulanabilir olsa bile değiştirmesini sağlar. nokta.
Germline Tedavileri ve Bilimsel Yöntem Üzerine Tartışmalar
1990'ların sonunda germ hattı gen terapisinin potansiyeli ve buna eşlik eden etik kaygılar hakkında önemli miktarda tartışma vardı. Nature'da bu konuyla ilgili çok sayıda makale vardı ve Ulusal Kanser Enstitüsü Dergisi. Amerikan Bilim İlerleme Derneği, İnsan Germ Hattı Müdahaleleri Forumu 1997'de, bilimsel ve dini temsilcilerin o noktada bilimin gerçek durumundan ziyade yapılması veya yapılmaması gerekenlere odaklandığı görüldü.
Bununla birlikte, ilginç bir şekilde, germ hattı tedavisi hakkında çok az güncel tartışma vardır. Belki trajedi Jesse Gelsinger1999 yılında Pennsylvania Üniversitesi'nde yapılan bir gen terapisi denemesi sırasında şiddetli alerjik yanıt ve bebeklerde öngörülemeyen lösemi gelişimi sonucu ölenler 2000'li yılların başlarında bir bağışıklık bozukluğu tedavisi gören prosedür.
Şu anki vurgu, yeni muhteşem tedaviler elde etmek için zarfı ileriye doğru itmek yerine, sağlam sonuçlar ve üzerine inşa edilecek sağlam prosedürler üretme üzerinde daha fazla görünüyor. Şüphesiz, şaşırtıcı sonuçlar ortaya çıkacaktır, ancak pratik ve güvenli tedaviler üretmek için birçok titiz, metodik ve çoğu zaman zorlu bilimsel çalışmalar gereklidir.
Germline Tedavileri için Gelecek Potansiyeli
Bununla birlikte, alandaki ilerleme ilerledikçe ve insan genetik manipülasyonu daha sağlam, öngörülebilir ve rutin hale geldikçe, germ hattı terapileri sorunu kesinlikle yeniden ortaya çıkacaktır. Birçoğu zaten neyin izin verilip verilmediğine dair net ayrımlar ve yönergeler çiziyor. Örneğin, Katolik kilisesi belirli gen terapisine ilişkin kılavuzlar uygun görür.
Bu çok karmaşık prosedür hakkındaki mevcut sınırlı anlayışımız göz önüne alındığında, günümüzde germ hattı terapötik denemelerini dikkate alacak kadar çok azı aptal olacaktır. Oregon'daki araştırmacılar, mitokondride bölümlere ayrılmış DNA'yı değiştiren çok özel bir germ hattı gen terapisi şeklini aktif olarak takip ediyorlar. Yine de bu çalışma bile eleştiri aldı. 1990'daki ilk gen terapisi testinden bu yana genomik ve genetik manipülasyonun çok daha iyi anlaşılmasına rağmen, anlayışta hala büyük boşluklar var.
Muhtemelen er ya da geç, germ hattı tedavilerini üstlenmek için ikna edici nedenler olacaktır. Gen terapisinin gelecekteki uygulamalarının nasıl düzenlenmesi gerektiğine dair kılavuzlar oluşturmak ancak spekülasyonlara dayanacaktır. Sadece gelecekteki yeteneklerimizi ve bilgimizi gerçekten tahmin edebiliriz. Gerçek durum, geldiğinde farklı olacak ve muhtemelen hem etik hem de bilimsel bakış açısını değiştirecektir.